期刊简介
本刊是一本国内、外公开发行的医药科技信息刊物，由中国药科大学主办。目前已被“中国科学引文数据库”和“中国学术期刊综合评价数据库”等多家数据库收录。2004年本刊将改为月刊出版，在保持原有特色栏目的基础上，对其他栏目进行一些调整。“综述与专论”栏目仍以登载反映当今世界药学领域发展现状和趋势的药学研究理论和技术、对我国医药事业的发展有一定指导意义的综述类文章为特色。“实验与研究”和“交流沙龙”栏目则刊登各类研究论文、研究简报及与药物研发、应用、生产、管理、资料查询等有关的经验总结和报告““信息广角”介绍国内外制药企业的新药研发动态。“专家笔谈”准备邀请医药领域的专家从各个角度评述医药热点问题“药事论坛”是为对在工作中遇到问题的医药界人士提供的进行讨论和商榷的平台。2004年，刊物将在保持原有特色的基础上，更加重视药学与临床医学的联系，更加关注新药、新技术的应用实践，力争使刊物内容更贴近读者、满足读者需求。欢迎来稿，欢迎订阅！
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首页>药学进展杂志
- 杂志名称：药学进展杂志
- 主管单位：中华人民共和国教育部
- 主办单位：中国药科大学
- 国际刊号：1001-5094
- 国内刊号：32-1109/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：曾获国家医药管理局科技信息二等奖1次；三等奖2次期刊收录：上海图书馆馆藏, 维普收录(中), 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 知网收录(中), CA 化学文摘(美)
用于治疗囊性纤维化的药物Lumacaftor
杨臻峥
关键词：囊性纤维化, CFTR, ivacaftor, lumacaftor, G551D突变, F508del突变
摘要：囊性纤维化(CF)是一种严重威胁生命的遗传性疾病,该病系由CF跨膜传导调节蛋白(CFTR)的缺陷所引起.正常的CFTR为1种存在于细胞膜上的氯离子通道蛋白,氯离子可通过此通道蛋白自由进出细胞,细胞也可分泌1层稀薄的黏液以保护气道上皮.若cftr基因出现G551D突变,CFTR的通道就不能正常开放,氯离子也就无法自由地进出细胞;而90％的CF患者的cftr基因存在另1种突变,即F508del突变(CFTR中508位苯丙氨酸的缺失),若发生这种突变,CFTR就不能正常折叠,其在合成之后极易被降解,导致细胞上的CFTR数量大幅减少,使得氯离子同样不能自由进出细胞.
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