期刊简介

               本刊是一本国内、外公开发行的医药科技信息刊物,由中国药科大学主办。目前已被“中国科学引文数据库”和“中国学术期刊综合评价数据库”等多家数据库收录。2004年本刊将改为月刊出版,在保持原有特色栏目的基础上,对其他栏目进行一些调整。“综述与专论”栏目仍以登载反映当今世界药学领域发展现状和趋势的药学研究理论和技术、对我国医药事业的发展有一定指导意义的综述类文章为特色。“实验与研究”和“交流沙龙”栏目则刊登各类研究论文、研究简报及与药物研发、应用、生产、管理、资料查询等有关的经验总结和报告““信息广角”介绍国内外制药企业的新药研发动态。“专家笔谈”准备邀请医药领域的专家从各个角度评述医药热点问题“药事论坛”是为对在工作中遇到问题的医药界人士提供的进行讨论和商榷的平台。2004年,刊物将在保持原有特色的基础上,更加重视药学与临床医学的联系,更加关注新药、新技术的应用实践,力争使刊物内容更贴近读者、满足读者需求。欢迎来稿,欢迎订阅!                

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  • 杂志名称:药学进展杂志
  • 主管单位:中华人民共和国教育部
  • 主办单位:中国药科大学
  • 国际刊号:1001-5094
  • 国内刊号:32-1109/R
  • 出版周期:月刊
期刊荣誉:曾获国家医药管理局科技信息二等奖1次;三等奖2次期刊收录:上海图书馆馆藏, 维普收录(中), 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 知网收录(中), CA 化学文摘(美)
药学进展杂志2016年第06期

罕见病基因治疗与孤儿药

刘海燕;齐香荣;刘春国;余双庆;戴阳光;周庆璋;董小岩;吴小兵

关键词:罕见病, 基因治疗, 孤儿药
摘要:孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境.随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供”一劳永逸”的治疗,备受关注.基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望.概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状.