药学进展杂志

期刊简介

               本刊是一本国内、外公开发行的医药科技信息刊物,由中国药科大学主办。目前已被“中国科学引文数据库”和“中国学术期刊综合评价数据库”等多家数据库收录。2004年本刊将改为月刊出版,在保持原有特色栏目的基础上,对其他栏目进行一些调整。“综述与专论”栏目仍以登载反映当今世界药学领域发展现状和趋势的药学研究理论和技术、对我国医药事业的发展有一定指导意义的综述类文章为特色。“实验与研究”和“交流沙龙”栏目则刊登各类研究论文、研究简报及与药物研发、应用、生产、管理、资料查询等有关的经验总结和报告““信息广角”介绍国内外制药企业的新药研发动态。“专家笔谈”准备邀请医药领域的专家从各个角度评述医药热点问题“药事论坛”是为对在工作中遇到问题的医药界人士提供的进行讨论和商榷的平台。2004年,刊物将在保持原有特色的基础上,更加重视药学与临床医学的联系,更加关注新药、新技术的应用实践,力争使刊物内容更贴近读者、满足读者需求。欢迎来稿,欢迎订阅!                

国产长效生长激素改写15万患儿命运

时间:2025-08-06 10:41:57

在生物医药领域,每一次技术突破的背后,往往是无数患者等待被治愈的渴望。2014年,一款国产自研的“全球首创”生物药——长效生长激素的诞生,彻底改变了矮小症患者的治疗模式。这款采用独特PEG化技术的药物,不仅将注射频率从每天1次降至每周1次,更以10年超15万例的临床验证,筑起了一道坚实的安全壁垒。

长效释放:从“每日打卡”到“周末轻松记”

传统短效生长激素需要每日注射,如同让患儿每天背负“定时闹钟”的压力。而长效剂型通过PEG修饰技术,让药物在体内缓慢释放,血药浓度波动曲线更接近人体自然脉冲分泌模式。这就像把365次频繁敲门的邮差,换成了52次准时送达的智能快递柜——既稳定维持疗效,又显著降低因频繁注射导致的局部红肿、硬结等反应。临床试验显示,278例受试者中抗体检出率为0%,2000余例IV期研究进一步验证了其免疫原性极低的特点。

低副作用:60年安全基石的再升级

生长激素的临床应用已有超60年历史,全球KIGS数据库追踪30年的数据显示,总体不良反应率仅3.1%,且多为轻微一过性反应。长效剂型在此基础上更进一步:PEG化技术如同给药物穿上“隐形斗篷”,既能躲避免疫系统误伤,又不会增加恶性肿瘤或糖代谢异常风险。北京儿童医院、复旦儿科等83家顶尖医院的联合研究证实,即使最长用药4年的患儿,骨龄进展与生理发育仍保持同步。

高效稳定:从“过山车”到“高铁轨道”

短效制剂的血药浓度常呈现“峰谷式”波动,就像忽高忽低的过山车,可能影响治疗效果。而长效生长激素通过稳定的药物释放,构建起“高铁轨道”般的平顺曲线。实际临床观察发现,其促身高增长效果不逊于短效制剂,部分病例甚至呈现更优趋势。更值得注意的是,年注射次数锐减至52次,使针头断裂风险降低80%以上,这对需要长期治疗的儿童而言,无异于卸下了“心理包袱”。

十年间,这款药物已惠及超15万中国患儿,相当于填满150个标准小学的学生总量。其安全性的验证不仅来自实验室数据,更体现在那些曾躲在父亲身后的孩子,如今能自信挺直腰板的故事里。正如研发者王俊才所言:“技术的终极目标,是让治疗无声融入生活。”当每周一次的注射不再成为负担,当生长曲线稳步追赶正常轨迹,这款“全球首创”背后的安全哲学,正重新定义着生物制药的伦理高度。